CRISPR/Cas: techniek om DNA-fouten te repareren Wanneer komt er een doorbraak richting de kliniek?

16 juli 2018

Gen-'editing' met CRISPR/Cas maakt het veel gemakkelijker om gerichte veranderingen aan te brengen in het DNA van menselijke cellen dan andere vormen van gentherapie. Deze revolutionaire technologie biedt spectaculaire mogelijkheden om de functies van onze genen te bestuderen en de klinische consequenties van genafwijkingen sneller te ontrafelen. De effectiviteit en nauwkeurigheid van CRISPR/Cas is zo indrukwekkend dat een doorbraak naar therapeutische toepassingen in beeld is gekomen.

CRISPR/Cas is al toegepast in immuuntherapie bij patiënten met kanker, en trials voor monogenetische bloedaandoeningen zoals bètathalassemie staan in de steigers. Voor een brede klinische implementatie van CRISPR/Cas is het echter te vroeg. Bij genediting kunnen namelijk ongewenste DNAveranderingen ontstaan als bijproduct, en met name bij toediening in vivo zijn er therapeutische uitdagingen. Voor genediting bij humane embryo's bestaan technische onvolkomenheden en open ethische kwesties. De mogelijk eerste toepassing binnen de reguliere gezondheidszorg is genediting-therapie bij ernstige aandoeningen met makkelijk transplanteerbare celtypes en verificatie van 'geCRISPRde' cellen.

Onderzoekers van Amsterdam UMC, locatie VUmc publiceren deze week in Nederlands Tijdschrift voor Geneeskunde.

bron: Origineel

printen